近日，基石药业首创精准治疗药物高选择性RET抑制剂普吉华（普拉替尼胶囊）扩展适应症获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，该药物主要用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。据记者了解，此次普吉华用于治疗一线RET融合阳性NSCLC的适应症获批后，其适用人群较之前显著扩大。

将覆盖非小细胞肺癌精准化治疗

此次普吉华的扩展适应症在国内获批是基于ARROW研究，该研究是一项全球性I/II期临床研究，旨在评估普吉华在RET融合阳性NSCLC和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。

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ARROW研究中国主要研究者、广东省人民医院吴一龙教授表示：“普吉华作为国内首个获批的RET抑制剂，是一款已被证实有效的精准靶向治疗药物。ARROW研究结果表明，无论患者既往是否接受过治疗，普吉华在RET融合阳性NSCLC中国患者中都能展现出快速持久的抗肿瘤活性。同时，普吉华耐受性良好，在中国患者中整体安全可控，且没有发现新的安全信号。”

ARROW研究中国主要研究者、广东省人民医院吴一龙教授

同时，此项研究表明，普吉华在中国RET融合阳性晚期NSCLC患者中均取得了持久的临床获益，并且初治患者的缓解率更高。既往接受过铂类化疗的患者确认的客观缓解率(ORR) 为66.7%, 包括1例完全缓解和21例部分缓解；疾病控制率（DCR）为93.9%。未接受过系统性治疗的患者确认的ORR为83.3%, 包括2例完全缓解和23例部分缓解；DCR为86.7%。

再添肺癌治疗市场“矩阵优势”

据了解，普吉华是中国首款获批上市的精准靶向RET抑制剂，于2021年3月首次获批用于既往接受过含铂化疗的RET融合阳性局部晚期或转移性NSCLC。2022年3月，普吉华获批用于治疗RET变异的晚期甲状腺癌，是中国首个用于RET变异甲状腺癌的选择性RET抑制剂，其针对泛瘤种的适应症也正在积极探索中。

此外，普吉华在中国香港和中国台湾也已获批上市。而此次普吉华用于治疗一线RET融合阳性NSCLC的适应症获批后，其适用人群较之前显著扩大，根据西南证券测算，此次普吉华用于治疗一线RET融合阳性NSCLC的适应症获批后，普吉华在2023-2025年的销售额将分别有望达到4亿元、6亿元和 8.6亿元。

自上市以来，普吉华可及性和可负担性均得到巨大提升，现已在200家医院和DTP药房列名，并被超过130个城市纳入商业保险项目，患者支付能力显著增强。相关研究数据表明，我国是NSCLC患者大国，且NSCLC患者分子变异谱不同于西方人群，主要体现在腺癌，少见罕见基因包括RET、MET、ROS1、NTRK、NRG1/2等。值得注意的是， RET基因发生点突变和融合突变会引发包括NSCLC、乳头状TC、结直肠癌、卵巢癌、胰腺癌、胸膜间皮瘤、胃癌、胆管癌在内的多种实体瘤。此前，普拉替尼全球I/II期ARROW临床研究的更新数据，在世界顶级医学期刊Nature Medicine上重磅发表，数据证明了普吉华在RET融合阳性的多种实体瘤中均具有良好的治疗效果，为普吉华应用于泛瘤种提供了初步数据支持，其诊疗价值和商业潜力有望进一步凸显。

采写：南都记者 曾文琼

实习生：詹雅舒 许颖慧

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